Alipogene tiparvovec
Alipogene tiparvovec

Alipogene tiparvovec

Alipogene tiparvovec (được bán dưới tên thương mại Glybera) là một phương pháp điều trị gen được thiết kế để đảo ngược tình trạng thiếu lipoprotein lipase (LPLD), một rối loạn di truyền hiếm gặp có thể gây viêm tụy nặng.[1] Vào tháng 7 năm 2012, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu đã đề nghị phê duyệt (khuyến nghị đầu tiên về điều trị bằng liệu pháp gen ở Châu Âu hoặc Hoa Kỳ) và khuyến nghị đã được Ủy ban Châu Âu xác nhận vào tháng 11 năm 2012.[2][3]Thuốc được sử dụng thông qua một loạt các mũi tiêm vào cơ bắp chân có đến 60, tất cả trong một phiên.[4] Đó là một điều trị một lần dự định kéo dài ít nhất mười năm.Glybera nổi danh là "ma túy triệu đô" và tỏ ra không thành công về mặt thương mại vì một số lý do.[4][5] Chi phí cho bệnh nhân và người trả tiền, cùng với sự hiếm gặp của LPLD, chi phí bảo trì cao cho nhà sản xuất của họ và không đạt được sự chấp thuận ở Mỹ, dẫn đến việc uniQure rút thuốc sau hai năm tại thị trường châu Âu. Tính đến năm 2018, chỉ có 31 người trên toàn thế giới đã từng được quản lý Glybera và uniQure không có kế hoạch bán thuốc ở Mỹ hoặc Canada.[4][5]